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国家难题:一片空白的罕见病制度

时间:2015-1-9 10:46 | 作者:袁端端 | 编辑:zhengcaili | 点击:2522
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导读
由于缺乏一部针对罕见病的法案,社会支持停留在并不完善的零碎项目上,中国罕见病救助制度体系几为空白,一些被逼入绝境的家庭甚至打算通过移民解决医保问题。


2014年年末至今,因为药品审批部门突然对美国药企捐赠的药品实施药检,135名戈谢病人赖以生存的救命药因此中断,患者的病情出现不同程度地加重。

戈谢病也只是罕见病群体的一员,和他们面临同样问题的还有数千种疾病的患者。

世界卫生组织将罕见病定义为,患病人数占总人口的0.065%~0.1%之间的疾病或病变。约有80%的罕见病由于遗传缺陷引起。

目前已经确认的罕见病有5000至6000种,如血友病、苯丙酮症、结节性硬化症、软骨发育不全症、肺动脉高压症、白化症等。中国人口基数大,按比例推算,各类患者人数众多。

遗憾的是,在中国,没有一部关于罕见病或孤儿药的法案,社会支持都停留在并不完善的零碎项目上,整个罕见病制度体系几为空白。

为什么不将罕见病纳入医保范围?

据内部人士透露,2009年,思而赞在国内上市时曾经有过一次专家论证,人社、卫生、药监、商务部等一同探讨是否要将其纳入医保目录,最终仍被否决。但姚宏也解释,那一次不是因为钱的问题。

“这是一个非常困难的事情,一个社会的资源是非常有限的。要根据社会经济的承受能力,建立相应政策。”姚宏十分无奈。“单单‘光什么是孤儿药’这一个定义就把我们难住了。”

官方寄希望于科研机构能给出中国各项罕见病的发病率及发病人数,从而确定哪些是罕见病,哪些是孤儿药。

但黄尚志担心这会进入一个死循环:中国的罕见病发病率是很难调查的,没有数据,就定不下病种,定不下药品。在他看来,与其讨论发病率不如讨论罕见病列表名单。

外商投资企业协会药品研制与开发行业委员会(RDPAC)总裁卓永清来自台湾,对全世界药品政策都十分熟悉。在他看来,解决罕见病问题要从起点开始,必须要立法。三年前,他陪国家部委领导去韩国、日本考察,希望起草健康保险法案,制定相关政策。后来问了几次,都没有下文。

“没有立法绝对不行。”卓永清说。台湾在2000年颁布了《罕见疾病防治及药物法》,同时出台了《罕见疾病医疗补助办法》等法律法规,对罕见病患者使用的药物及特殊营养品费用施行全额报销。对于一个药是否能进医保,台湾有专门的健康保险审查委员会负责研讨。

治疗罕见病的药品研发也需要激励机制

北京盛诺一家医院管理咨询公司研发部主管张雪莹指出,由于罕见病研究和开发药物缺乏足够的市场,制药企业积极性不高。如果没有政府的经济鼓励,很难投入更多研发和生产。

她说,美国FDA会为研发企业开发罕见病产品提供政策激励,包括7年的市场独占期、税收减免(高达临床研发费用的50%)、注册申请费减免及协助研发过程。

2013年美国有260个药物被认定为孤儿药,到2020年孤儿药销售额将占处方药销售总份额的19%,高达1760亿美元。

但对中国,跨国药企仍十分小心。一家著名药企最近在美国上市了新型戈谢病药品,该公司人士对南方周末记者坦言,他们并没有进入中国的打算。因为“在中国看不到任何支持罕见病药物的政策”。

关注罕见病的慈善组织“瓷娃娃”负责人王奕鸥明白,一下全部纳入医保不太现实,但如果药厂可以降价,地方纳入大病医保,再利用公益组织救助一部分,或者可以行得通。

2014年9月,一场风靡全球的“冰桶挑战赛”,引发全球范围内对罕见病的关注,与外界的高昂情绪不同,中国的罕见病人并没有得到多少实质性帮助。
在冰桶挑战之后,二十多家罕见病民间组织给卫计委递交了建议函,第一个建议便是希望卫计委尽快开展罕见病定义的工作。

“但他们把我们当做上访信件来处理,给了一个回函,便没有后续了。”NGO罕见病发展中心负责人黄如方很无奈。





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