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国际庞贝病日,中国首份庞贝病调研报告公布

时间:2018-4-16 13:45 | 作者:郭朋贺 | 编辑:csrworld | 点击:1203
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也许你听说过庞贝古城,你知道有一种罕见病,就叫庞贝病吗?病友由于体内缺少一种酶无法分解糖原,肌肉逐渐无力,最终可能要使用呼吸机,婴儿时发病尤其严重。

2014年起,国际庞贝氏协会将每年4月15日定为国际庞贝病日。今年第五个国际庞贝病日来临之际,病痛挑战基金会支持庞贝氏罕见病关爱中心在4月14日举办了庞贝科普知识讲座,同时发布了中国首份《2018庞贝病调研报告》,全国病友在此汇聚交流,并于4月15日当天走进北京爱迪学校开展互动宣传,以期更多公众的关注。


调研报告凸显庞贝病友困境,全国病友共同倡导制度保障

和很多苦苦期盼药物的罕见病不同,庞贝病的特效药“美而赞”(Myozyme)已在国内上市,只要病友用上药,就可以逐渐控制病情、走向健康,但没有家庭能用得起,一年费用可能高达上百万人民币,而且必须要终生用药。因此,相关医保政策、仿制药研发、康复护理等方面的保障,就显得十分重要。

庞贝病的发病率约为1/40000~1/50000,目前发现的全国病友约有百余人。病友目前数量有限的一个重要原因是很多病友可能尚未被确诊。14日发布的《2018年庞贝病调研报告》由病痛挑战基金会、香港浸会大学、华中科技大学、庞贝氏罕见病关爱中心开展调研并发布,由香港浸会大学的董咚、赵睿撰写,该报告显示,84.4%的病友都遇到过误诊的经历,75%的病友要经过3间或3间以上的医院才能确诊。

这份报告同时显示,在适龄就业的庞贝病友中,全职就业的仅占14.2%,病友的社会融入与独立生存能力堪忧;2017年,病友的医疗保险平均仅占所有医疗支出的10%,自己支付的要占医疗支出的九成;和其他罕见病相比,庞贝病友的活跃生活方式得分也明显较低,说明庞贝病友在与外界交流等生活方式上,即便和其他罕见病群体比较也不如的。

整体上看,庞贝病友面临着确诊周期长、医疗费用极其高昂、保障缺失、社会融入程度较差等问题,亟须各界力量的支持。不久前,各地的庞贝病友纷纷行动起来,向国家和所在省市的相关部门递交建议信,在信中建议尽快将特效药纳入大病医保药品目录,同时建立罕见病支付体系。


专家呼吁多方共筑保障体系,病友走进校园开展互动宣传

在14日面向现场病友和公众的科普讲座中,来自北京大学医学部医学遗传学系的黄昱博士,可谓是庞贝病群体的老朋友,和这一疾病及病友已经打交道多年。他首先肯定了病友会的作用,指出这是汇集病人信息的最佳平台、发出病人诉求的最佳渠道、汇集和合理利用资源的最佳平台,也是确保相关研究和政策、相关资源使用的合理性的重要保证。

同时,针对庞贝病的治疗,他再次强调,罕见病药物的支付是整个环节的核心,而这其实是一个产业问题:建设罕见病药物的支付保障体系,不仅惠及罕见病病友,也有助于我国的生物科学、医药研发、生物医疗产业、全民保障等多方面的发展。

解决中国病友的药物支付问题,能极大地刺激中国的药物研发,“我们完全有研发生产的能力”,黄昱老师自信地说。那么谁来支付呢?这需要政府、企业、社会、公益机构等多方共同的智慧与力量,搭建完善的医保机制。现在部分地方已经有了罕见病的相关医保政策,相信未来会有更多的好消息。

他也提醒病友,“药物治疗不是罕见病干预的全部”,对症治疗、康复、心理干预、受教育等方面也十分重要,可以保障较高的生活质量。接下来,北京大学第一医院的王朝霞医生和资深康复专家等分别从庞贝病的诊疗、康复等不同方面进行了分享,让现场伙伴有了更深刻的认识。

周日,参加本次活动的数十位庞贝病病友,走进北京爱迪学校,正值校园开放日,和这里的学生、家长等通过多种趣味活动展开了交流。可爱的趴趴熊吸引到了许多合影,大家在现场通过别有趣味的病友体验游戏,了解了庞贝病的基本知识和患病部分体验后,纷纷在支持庞贝病的签名布上留下了自己的名字。

有了越来越多的伙伴,相信庞贝病友的未来,一定会收获更多的温暖与支持!




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